La Fondation de l’Université de Versailles Saint-Quentin-en-Yvelines

Les maladies neuromusculaires regroupent plus de 200 maladies, principalement d’origine génétique, définies par un défaut de commande du muscle ou par une destruction du tissu musculaire. Ces maladies affectent 30.000 personnes en France. L’amyotrophie spinale est la deuxième maladie neuromusculaire la plus fréquente chez l’enfant après la myopathie de Duchenne. Elle touche 1 personne sur 6.000, mais 1 personne sur 40 est porteuse du gène de cette maladie.  Elle constitue donc un enjeu majeur de santé publique.

Crédit Agricole d’Ile-de-France Mécénat soutien les travaux de Valérie Robin, une jeune chercheuse, elle-même atteinte de cette maladie

Le Docteur Valérie Robin travaille sur des molécules synthétiques qui vont intervenir sur une partie spécifique du gène responsable de la maladie afin de le « restaurer ». La chirurgie de l’ARN (acide ribonucléique), axe principal de recherche du laboratoire biothérapie des maladies neuromusculaires à l’Unité de Formation et de Recherche Simone Veil de l’Université de Versailles Saint Quentin, est une approche développée dans le but de corriger certaines anomalies génétiques.

Véronique Raoult-Sévérac, Directrice de la fondation UVSQ, Michel Caffin, Vice-Président du crédit Agricole d'Ile-de-France, et le Docteur Valérie Robin.

Valérie Robin a dores-et-déjà pu mettre en évidence une amélioration significative suite au traitement : ses travaux confirment les résultats obtenus pour le traitement de la maladie de Duchenne par les chercheurs de l’équipe et suggèrent que cette nouvelle chimie est une piste thérapeutique très prometteuse contre l’amyotrophie spinale.

 

Etre chercheur demande beaucoup de curiosité, mais surtout beaucoup de persévérance. La curiosité scientifique y fait beaucoup ! Il ne faut jamais abandonner parce qu’il y a toujours de l’espoir et que ça finira par payer.
Docteur Valérie Robin

 

Le projet de recherche de Valérie Robin est aujourd’hui de poursuivre le développement de ces molécules pour une future évaluation clinique.

L’utilisation chronique de ces molécules synthétiques conçues pour résister aux mécanismes naturels de dégradation soulève de nombreuses questions en matière de toxicité à long terme. L’étude de la toxicité de ces molécules dans les modèles d’amyotrophie spinale est donc capitale pour le passage à un essai clinique chez l’homme et constitue à la fois le prolongement naturel et un volet important du projet de Valérie ROBIN.

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