La Fondation de l’Université de Versailles Saint-Quentin-en-Yvelines

Crédit Agricole d’Ile-de-France Mécénat soutien les travaux de Valérie Robin, une jeune chercheuse, elle-même atteinte de cette maladie

Le Docteur Valérie Robin travaille sur des molécules synthétiques qui vont intervenir sur une partie spécifique du gène responsable de la maladie afin de le « restaurer ». La chirurgie de l’ARN (acide ribonucléique), axe principal de recherche du laboratoire biothérapie des maladies neuromusculaires à l’Unité de Formation et de Recherche Simone Veil de l’Université de Versailles Saint Quentin, est une approche développée dans le but de corriger certaines anomalies génétiques.

Valérie Robin a dores-et-déjà pu mettre en évidence une amélioration significative suite au traitement : ses travaux confirment les résultats obtenus pour le traitement de la maladie de Duchenne par les chercheurs de l’équipe et suggèrent que cette nouvelle chimie est une piste thérapeutique très prometteuse contre l’amyotrophie spinale.

Le projet de recherche de Valérie Robin est aujourd’hui de poursuivre le développement de ces molécules pour une future évaluation clinique.

L’utilisation chronique de ces molécules synthétiques conçues pour résister aux mécanismes naturels de dégradation soulève de nombreuses questions en matière de toxicité à long terme. L’étude de la toxicité de ces molécules dans les modèles d’amyotrophie spinale est donc capitale pour le passage à un essai clinique chez l’homme et constitue à la fois le prolongement naturel et un volet important du projet de Valérie ROBIN.